Почему дети со СМА в России не могут получить лечение от Спинальной мышечной атрофии зарегистрированным лекарственным препаратом
В СМИ неоднократно освещалась сложнейшая ситуация в России с получением первого лекарственного препарата в мире от Спинальной мышечной атрофии – Нусинерсен компании Biogen (Торговое наименование Спинраза). Этот препарат в декабре 2016 года был одобрен FDA - Food and Drug Administration - Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США, которое занимается контролем качества лекарственных препаратов и других категорий товаров, а также осуществляет контроль за соблюдением законодательства и стандартов в этой области. И только 16 августа 2019 года был зарегистрирован на территории РФ, как единственный лекарственный препарат для патогенетического лечения больных СМА, но на настоящий момент источники финансирования до сих пор не определены, поэтому большинство больных СМА на сегодняшний день не могут получить лечение, потому что стоимость препарата 125тыс $ за одну ампулу, учитывая что в первый год необходимо 6 ампул – на сегодня это примерно 60 млн руб. (для «загрузки» лекарством, чтобы остановить разрушительные процессы гибели мотонейронов), а в последующем лечение имеет постоянный характер (1 укол каждые 4 месяца на протяжении всей жизни) – 30 млн руб. ежегодно для восстановления двигательных мышц, поэтому доступ к такому дорогостоящему лечению нет ни у одной семьи, а таких семей в России около 900 и только малая часть таких семей сумели преодолеть все преграды, заполучив решение суда о незамедлительном исполнении вопроса обеспечения больного СМА, и только единицы получили лечение без надобности обращения в суд, благодаря слаженной работе врачей и минздрава отдельных регионов, также известно, что с момента одобрения препарата Спинраза - несколько десятков семей иммигрировали в зарубежные страны (в основном в Европу), чтобы спасти своих больных детей. Стоит отметить, что по всему миру, более чем в 50ти странах на сегодняшний день лечат больных СМА препаратом Спинраза за счёт средств государственного бюджета. Но ситуация в России вынуждает родителей открывать сборы средств на лечение Спинразой в соцсетях, выворачивать душу напоказ СМИ, идти в суд и всё для того, чтобы получить заветное лечение многомиллионной Спинразой для своего больного ребёнка.
Почему так сложно получить Спинразу даже через суд
Для человека далёкого от борьбы за многомиллионное лекарство в пределах России кажутся странными истории семей из разных уголков страны, эти семьи заполонили соцсети, СМИ с кричащими лозунгами и высказываниями о том, что не могут добиться от государства бесплатного обеспечения, т.к. пытаются добиться лечения, но не могут, - из-за отсутствия маршрутизации лечения больных СМА и вынужденно открывают сборы средств в соцсетях, но эти сборы не всегда эффективны, т.к. неизвестно сколько пройдёт времени, когда наберётся нужная сумма, а сумма
внушительная даже для семьи с выше средним заработком, а время идёт не в пользу больных СМА, ведь с каждым днём отмирает большое количество нейронов, отвечающих за двигательные функции. Примеров тому, как семья оказывается один на один с проблемой «Как же добиться лечения Спинразой для своего ребёнка» - очень много. Начать даже с того, что обычный родитель не знает процесс получения дорогостоящего лекарства за счёт средств государственного бюджета, ему приходится изучить этот вопрос, хорошо, когда лечащий врач может сориентировать или в лучшем варианте – содействовать получению дорогостоящего лечения, как практика показывает, абсолютное меньшинство лечащих врачей заинтересованы в помощи получения нового и такого дорогого лекарства, более того, большинство врачей пугает столкновение с такими «проблематичными» пациентами и каждый из них всячески старается снять с себя ответственность, ссылаясь на вышестоящее лицо (лечащий врач передаёт вопрос руководству поликлиники, руководство перенаправляет на областную больницу или главного внештатного специалиста), но в итоге бесконечная замкнутая переадресация вопроса возвращается к поликлинике по месту жительства, где (по законам и постановлениям РФ) непосредственно должна проводиться врачебная комиссия по назначению лекарственного препарата по жизненным показаниям в связи с жизнеугрожающим заболеванием ребёнка. Но на этом этапе происходит нечто необъяснимое.
Непоследовательность хода мыслей руководства Областной больницы в г. Тара
В сибирском городе с численностью населения 28 тысяч человек проживает один единственный ребёнок с редким генетическим заболеванием СМА, мама которого до сих пор не может добиться лечения от государства. Случай в административном центре Тарского района
Омской области «войдёт в историю» как говорит Ирина, мама Никиты Потёмкина (СМА 3 тип). Семья мальчика на протяжении длительного времени отчаянно пытаются получить назначение препарата Спинраза. 20 марта 2020 года родители обратились с заявлением в БУЗОО "ТАРСКАЯ ЦРБ" на имя главного врача Мироненко Александра Васильевича с просьбой провести врачебную комиссию по назначению Спинразы по жизненным показаниям и подтвердить, что Спинраза является единственным лекарственным препаратом для лечения её ребенка. Руководством «Тарской ЦРБ» была назначена дата и время по просьбе мамы Никиты о вопросе проведения ВК на 31 марта. На встречу с руководством ЦРБ мама мальчика пришла с доверенным врачом Александром Александровичем Курмышкиным (врач-невролог, кандидат медицинских наук, основатель фонда «Помощь семьям СМА»). По словам спрашивающей стороны, встреча проходила драматично. На каком-то этапе беседы главный врач решил вызвать полицию, чтобы вывести доверенного врача в лице А.А. Курмышкина и Ирину Потёмкину из кабинета, на что последовало согласие спрашивающей стороны с условием составлением протокола, где было бы обозначено – арестованы с требованием провести ВК. После такой смены цели вызова полиции, главврач изменил своё желание вызвать наряд полиции. Несмотря на собрание всего руководства в такой напряжённый момент, проведение и оформление ВК так и не состоялось. Вместо этого руководство поликлиники пытались выгнать А.А. Курмышкина и мать ребёнка, нуждающегося в заключении ВК в связи с приказом президента о карантине, обуславливая тем, что они сейчас оказывают только неотложную помощь (письменно заявить, что рассмотрение заявления Ирины Потёмкиной об обеспечении её ребёнка лекарственным препаратом по жизненным показаниям тоже отказались), напряжённая дискуссия закончилась тем, что руководство поликлиники заявили, что имеют право провести ВК в течении месяца со дня обращения, и это несмотря на то, что дата и время Встречи по вопросу проведения ВК были обозначены ими же заранее. По словам Ирины Потёмкиной ВК до сих пор не была проведена, руководство «Тарской ЦРБ» принципиально оттягивали время до законных 30 дней, в течение которых они имеют право дать ответ. По истечению срока рамок проведения ВК, заключение «О назначении…» родителям Никиты так и не было предоставлено.
В СМИ неоднократно освещалась сложнейшая ситуация в России с получением первого лекарственного препарата в мире от Спинальной мышечной атрофии – Нусинерсен компании Biogen (Торговое наименование Спинраза). Этот препарат в декабре 2016 года был одобрен FDA - Food and Drug Administration - Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США, которое занимается контролем качества лекарственных препаратов и других категорий товаров, а также осуществляет контроль за соблюдением законодательства и стандартов в этой области. И только 16 августа 2019 года был зарегистрирован на территории РФ, как единственный лекарственный препарат для патогенетического лечения больных СМА, но на настоящий момент источники финансирования до сих пор не определены, поэтому большинство больных СМА на сегодняшний день не могут получить лечение, потому что стоимость препарата 125тыс $ за одну ампулу, учитывая что в первый год необходимо 6 ампул – на сегодня это примерно 60 млн руб. (для «загрузки» лекарством, чтобы остановить разрушительные процессы гибели мотонейронов), а в последующем лечение имеет постоянный характер (1 укол каждые 4 месяца на протяжении всей жизни) – 30 млн руб. ежегодно для восстановления двигательных мышц, поэтому доступ к такому дорогостоящему лечению нет ни у одной семьи, а таких семей в России около 900 и только малая часть таких семей сумели преодолеть все преграды, заполучив решение суда о незамедлительном исполнении вопроса обеспечения больного СМА, и только единицы получили лечение без надобности обращения в суд, благодаря слаженной работе врачей и минздрава отдельных регионов, также известно, что с момента одобрения препарата Спинраза - несколько десятков семей иммигрировали в зарубежные страны (в основном в Европу), чтобы спасти своих больных детей. Стоит отметить, что по всему миру, более чем в 50ти странах на сегодняшний день лечат больных СМА препаратом Спинраза за счёт средств государственного бюджета. Но ситуация в России вынуждает родителей открывать сборы средств на лечение Спинразой в соцсетях, выворачивать душу напоказ СМИ, идти в суд и всё для того, чтобы получить заветное лечение многомиллионной Спинразой для своего больного ребёнка.
Почему так сложно получить Спинразу даже через суд
Для человека далёкого от борьбы за многомиллионное лекарство в пределах России кажутся странными истории семей из разных уголков страны, эти семьи заполонили соцсети, СМИ с кричащими лозунгами и высказываниями о том, что не могут добиться от государства бесплатного обеспечения, т.к. пытаются добиться лечения, но не могут, - из-за отсутствия маршрутизации лечения больных СМА и вынужденно открывают сборы средств в соцсетях, но эти сборы не всегда эффективны, т.к. неизвестно сколько пройдёт времени, когда наберётся нужная сумма, а сумма
внушительная даже для семьи с выше средним заработком, а время идёт не в пользу больных СМА, ведь с каждым днём отмирает большое количество нейронов, отвечающих за двигательные функции. Примеров тому, как семья оказывается один на один с проблемой «Как же добиться лечения Спинразой для своего ребёнка» - очень много. Начать даже с того, что обычный родитель не знает процесс получения дорогостоящего лекарства за счёт средств государственного бюджета, ему приходится изучить этот вопрос, хорошо, когда лечащий врач может сориентировать или в лучшем варианте – содействовать получению дорогостоящего лечения, как практика показывает, абсолютное меньшинство лечащих врачей заинтересованы в помощи получения нового и такого дорогого лекарства, более того, большинство врачей пугает столкновение с такими «проблематичными» пациентами и каждый из них всячески старается снять с себя ответственность, ссылаясь на вышестоящее лицо (лечащий врач передаёт вопрос руководству поликлиники, руководство перенаправляет на областную больницу или главного внештатного специалиста), но в итоге бесконечная замкнутая переадресация вопроса возвращается к поликлинике по месту жительства, где (по законам и постановлениям РФ) непосредственно должна проводиться врачебная комиссия по назначению лекарственного препарата по жизненным показаниям в связи с жизнеугрожающим заболеванием ребёнка. Но на этом этапе происходит нечто необъяснимое.
Непоследовательность хода мыслей руководства Областной больницы в г. Тара
В сибирском городе с численностью населения 28 тысяч человек проживает один единственный ребёнок с редким генетическим заболеванием СМА, мама которого до сих пор не может добиться лечения от государства. Случай в административном центре Тарского района
Омской области «войдёт в историю» как говорит Ирина, мама Никиты Потёмкина (СМА 3 тип). Семья мальчика на протяжении длительного времени отчаянно пытаются получить назначение препарата Спинраза. 20 марта 2020 года родители обратились с заявлением в БУЗОО "ТАРСКАЯ ЦРБ" на имя главного врача Мироненко Александра Васильевича с просьбой провести врачебную комиссию по назначению Спинразы по жизненным показаниям и подтвердить, что Спинраза является единственным лекарственным препаратом для лечения её ребенка. Руководством «Тарской ЦРБ» была назначена дата и время по просьбе мамы Никиты о вопросе проведения ВК на 31 марта. На встречу с руководством ЦРБ мама мальчика пришла с доверенным врачом Александром Александровичем Курмышкиным (врач-невролог, кандидат медицинских наук, основатель фонда «Помощь семьям СМА»). По словам спрашивающей стороны, встреча проходила драматично. На каком-то этапе беседы главный врач решил вызвать полицию, чтобы вывести доверенного врача в лице А.А. Курмышкина и Ирину Потёмкину из кабинета, на что последовало согласие спрашивающей стороны с условием составлением протокола, где было бы обозначено – арестованы с требованием провести ВК. После такой смены цели вызова полиции, главврач изменил своё желание вызвать наряд полиции. Несмотря на собрание всего руководства в такой напряжённый момент, проведение и оформление ВК так и не состоялось. Вместо этого руководство поликлиники пытались выгнать А.А. Курмышкина и мать ребёнка, нуждающегося в заключении ВК в связи с приказом президента о карантине, обуславливая тем, что они сейчас оказывают только неотложную помощь (письменно заявить, что рассмотрение заявления Ирины Потёмкиной об обеспечении её ребёнка лекарственным препаратом по жизненным показаниям тоже отказались), напряжённая дискуссия закончилась тем, что руководство поликлиники заявили, что имеют право провести ВК в течении месяца со дня обращения, и это несмотря на то, что дата и время Встречи по вопросу проведения ВК были обозначены ими же заранее. По словам Ирины Потёмкиной ВК до сих пор не была проведена, руководство «Тарской ЦРБ» принципиально оттягивали время до законных 30 дней, в течение которых они имеют право дать ответ. По истечению срока рамок проведения ВК, заключение «О назначении…» родителям Никиты так и не было предоставлено.
Потёмкин Никита г. Тара Омской области, СМА 3 типа
Стихотворение Никите от мамы:
Прекрасен мир.
Рассветы и закаты.
Родник воды, несущей влагу.
И все, о чем душа моя болит,
И сердце обливаясь, горько плачет
Я напишу тебе словечком этот стих
И подарю надежды огонек, пусть он горит
Любовью материнской согревая
Дитя мое ты как софит.
Пусть божья милость деточку оберегает.
Душа твоя в святом приумножает
Ведь материнская любовь со всем не спит
А в жизни Ники милый так бывает!!!
Прекрасен мир.
Рассветы и закаты.
Родник воды, несущей влагу.
И все, о чем душа моя болит,
И сердце обливаясь, горько плачет
Я напишу тебе словечком этот стих
И подарю надежды огонек, пусть он горит
Любовью материнской согревая
Дитя мое ты как софит.
Пусть божья милость деточку оберегает.
Душа твоя в святом приумножает
Ведь материнская любовь со всем не спит
А в жизни Ники милый так бывает!!!
Ерегин Савелий 8 лет, г.Вологда, СМА 2 типа
Умышленное написание заключение ВК длиной в 4 месяца
Следующий пример из г. Вологды не менее удивительный. Мама 8-летнего Савелия (СМА 2 тип)
Ерегина Светлана обращалась с июля 2019 года в Областную детскую больницу города с просьбой
провести ВК о назначении Спинразы для её сына, на что они письменно ответили, что это не в их
компетенции, и необходимо наличие федерального заключения (федеральная ВК). Руководство
областной больницы отправило запрос в ФГБОУ ВО СПбГПМУ Минздрава РФ «Санкт-
Петербургский государственный педиатрический медицинский университет». На что пришёл ответ
с вызовом на госпитализацию в стационар на октябрь 2019г. Семья Ерегиных, дождавшись
госпитализации, получили федеральное заключение ВК с назначением Спинразы по жизненным
показаниям. Затем началась эпопея с региональным заключением. Врачи Областной больницы не
предоставляли необходимого заключения ВК, более того, они перенаправляли Светлану в
поликлинику по месту жительства (где Светлана итак уже вела борьбу все 4 месяца), далее члены комиссии нарочито писали заключение ВК с косвенной формулировкой, с которой не было возможным обратиться в суд. Написав 5 заявление с октября, Светлана регулярно стала ходить, звонить в Вологодскую детскую городскую поликлинику с требованием выдать заключение о назначении Спинразы по жизненным показаниям и только после того, как Светлана Ерегина написала 6-ое заявление о том, что подаст в суд на членов комиссии, т.к. они наносят вред её ребёнку, оттягивая время, оставляя ребёнка в опасности без лечения, на что руководство поликлиники написали необходимое заключение с нужной формулировкой 13.02.2020г. Семье Ерегиных помог разобраться в этой непростой ситуации врач-невролог А.А. Курмышкин, который
помогает многим семьям добиваться справедливости. И если бы не его грамотная поддержка, неизвестно сколько бы ещё длился процесс получения ВК. Представить тяжело, что происходило в душе матери тяжелобольного ребёнка, страдающего прогрессирующим жизнеугрожающим заболеванием на протяжении 4х месяцев борьбы с бездушными врачами, которые писали отписки, изворачивались от ответственности, тянули время, которого у Савелия нет. На данный момент ведётся борьба с Департаментом здравоохранения Вологодской области по поводу обеспечения Савелия препаратом Спинраза.
Следующий пример из г. Вологды не менее удивительный. Мама 8-летнего Савелия (СМА 2 тип)
Ерегина Светлана обращалась с июля 2019 года в Областную детскую больницу города с просьбой
провести ВК о назначении Спинразы для её сына, на что они письменно ответили, что это не в их
компетенции, и необходимо наличие федерального заключения (федеральная ВК). Руководство
областной больницы отправило запрос в ФГБОУ ВО СПбГПМУ Минздрава РФ «Санкт-
Петербургский государственный педиатрический медицинский университет». На что пришёл ответ
с вызовом на госпитализацию в стационар на октябрь 2019г. Семья Ерегиных, дождавшись
госпитализации, получили федеральное заключение ВК с назначением Спинразы по жизненным
показаниям. Затем началась эпопея с региональным заключением. Врачи Областной больницы не
предоставляли необходимого заключения ВК, более того, они перенаправляли Светлану в
поликлинику по месту жительства (где Светлана итак уже вела борьбу все 4 месяца), далее члены комиссии нарочито писали заключение ВК с косвенной формулировкой, с которой не было возможным обратиться в суд. Написав 5 заявление с октября, Светлана регулярно стала ходить, звонить в Вологодскую детскую городскую поликлинику с требованием выдать заключение о назначении Спинразы по жизненным показаниям и только после того, как Светлана Ерегина написала 6-ое заявление о том, что подаст в суд на членов комиссии, т.к. они наносят вред её ребёнку, оттягивая время, оставляя ребёнка в опасности без лечения, на что руководство поликлиники написали необходимое заключение с нужной формулировкой 13.02.2020г. Семье Ерегиных помог разобраться в этой непростой ситуации врач-невролог А.А. Курмышкин, который
помогает многим семьям добиваться справедливости. И если бы не его грамотная поддержка, неизвестно сколько бы ещё длился процесс получения ВК. Представить тяжело, что происходило в душе матери тяжелобольного ребёнка, страдающего прогрессирующим жизнеугрожающим заболеванием на протяжении 4х месяцев борьбы с бездушными врачами, которые писали отписки, изворачивались от ответственности, тянули время, которого у Савелия нет. На данный момент ведётся борьба с Департаментом здравоохранения Вологодской области по поводу обеспечения Савелия препаратом Спинраза.
Таскаев Максим 4 года, г.Омск
Обещать – не значит выполнить
Ещё более ужасающим примером хочется дополнить рассказ о том, как сложно добиваться ВК.
Ситуация происходит в г. Омск, где ещё одна семья пытается получить лечение Спинразой для своего ребёнка. Мама 4-летнего Максима Таскаева Ольга рассказывает: «У нас с назначением так же долго тянули, к нам без конца ходили домой делегации врачей. Причём все улыбались и глядя в глаза матери ребёнка подтверждали необходимость назначения Спинразы. В итоге, когда получили письменное заключение, в нём был отказ из-за неэффективности и не перспективности дорогостоящего лечения Максима». Тогда мама Максима, Ольга, поехала в поликлинику и посмотрела медицинскую карту Максима, где все осмотры врачами неврологов были с заключением - не рекомендовано лечение. Далее Ольга позвонила ведущему неврологу федеральной больницы, где ранее наблюдался Максим, на вопросы о том, что им делать дальше с отказами от местных врачей, врач-невролог убеждала Ольгу в нецелесообразности лечения Максима Спинразой, как рассказала Ольга: «Нам дали рекомендации - паллиативный уход,
другими словами – молча и спокойно ждать, когда ребёнок умрёт». Какую маму устроит такой ход событий, Ольга конечно не остановилась на этом и стала искать пути решения сложившейся проблемы с отказами в лечении. По словам мамы Максима: «Ситуация в первую очередь чудовищна с человеческой стороны. Врачи, которые знают Максима, наблюдают его уже 4 года, вот так поступили лицемерно. Мы искренне верили, что получим ВК и терпеливо ждали обещанного заключения о назначении Спинразы. Они ведь обещали, глядя в глаза мне и моему сыну». На каком-то этапе поисков решения проблемы Ольга Таскаева познакомилась с уже упомянутым врачом-неврологом А.А. Курмышкиным, который не отказал ей в помощи, не смотря
на сложившуюся тяжёлую ситуацию с отказом в лечении, после обсуждения хода борьбы «за Спинразу», Ольга Таскаева обрела надежду на спасение её сына. Фонд «Помощь семьям СМА» помог семье Таскаевых выиграть судебный процесс с немедленным исполнением. Таким образом, мы на примерах семей из разных регионов наблюдаем, как процесс получения ВК затягивается любыми способами, а ситуация с короновирусной эпидемией в некоторых случаях только усугубила и без того сложную ситуацию, но законы, касающиеся жизнеугрожающего заболевания на стороне больных СМА и установленные меры ограничения в связи с пандемией COVID19 не распространяются на проведение ВК по жизненным показаниям.
Ещё более ужасающим примером хочется дополнить рассказ о том, как сложно добиваться ВК.
Ситуация происходит в г. Омск, где ещё одна семья пытается получить лечение Спинразой для своего ребёнка. Мама 4-летнего Максима Таскаева Ольга рассказывает: «У нас с назначением так же долго тянули, к нам без конца ходили домой делегации врачей. Причём все улыбались и глядя в глаза матери ребёнка подтверждали необходимость назначения Спинразы. В итоге, когда получили письменное заключение, в нём был отказ из-за неэффективности и не перспективности дорогостоящего лечения Максима». Тогда мама Максима, Ольга, поехала в поликлинику и посмотрела медицинскую карту Максима, где все осмотры врачами неврологов были с заключением - не рекомендовано лечение. Далее Ольга позвонила ведущему неврологу федеральной больницы, где ранее наблюдался Максим, на вопросы о том, что им делать дальше с отказами от местных врачей, врач-невролог убеждала Ольгу в нецелесообразности лечения Максима Спинразой, как рассказала Ольга: «Нам дали рекомендации - паллиативный уход,
другими словами – молча и спокойно ждать, когда ребёнок умрёт». Какую маму устроит такой ход событий, Ольга конечно не остановилась на этом и стала искать пути решения сложившейся проблемы с отказами в лечении. По словам мамы Максима: «Ситуация в первую очередь чудовищна с человеческой стороны. Врачи, которые знают Максима, наблюдают его уже 4 года, вот так поступили лицемерно. Мы искренне верили, что получим ВК и терпеливо ждали обещанного заключения о назначении Спинразы. Они ведь обещали, глядя в глаза мне и моему сыну». На каком-то этапе поисков решения проблемы Ольга Таскаева познакомилась с уже упомянутым врачом-неврологом А.А. Курмышкиным, который не отказал ей в помощи, не смотря
на сложившуюся тяжёлую ситуацию с отказом в лечении, после обсуждения хода борьбы «за Спинразу», Ольга Таскаева обрела надежду на спасение её сына. Фонд «Помощь семьям СМА» помог семье Таскаевых выиграть судебный процесс с немедленным исполнением. Таким образом, мы на примерах семей из разных регионов наблюдаем, как процесс получения ВК затягивается любыми способами, а ситуация с короновирусной эпидемией в некоторых случаях только усугубила и без того сложную ситуацию, но законы, касающиеся жизнеугрожающего заболевания на стороне больных СМА и установленные меры ограничения в связи с пандемией COVID19 не распространяются на проведение ВК по жизненным показаниям.