Пока Спинразу будут включать в список ЖНВЛП, пациенты со СМА будут умирать, так и не дождавшись лечения

За последние полгода в СМИ, в интернете все чаще говорится о СМА, о Спинразе. В соцсетях то и дело встречаются профили с кричащими названиями: SOS SMA, HELP SMA, Помогите (Маше, Саше) победить СМА, Нужна Спинраза. Что же такое СМА, Спинраза и почему об этом так много говорят.

СМА - Спинальная мышечная атрофия - это редкое генетическое заболевание, при котором происходит нарушение функции нервных клеток спинного мозга, приводящее к прогрессивному развитию слабости мышц, их атрофии и к полному параличу, при этом интеллект больных СМА остаётся полностью сохранным, что особенно ужасает, ведь человек становится узником собственного тела, и ему остаётся лишь мысленно искать источник сил, чтобы не потерять смысл жизни, ведь даже здоровый человек зачастую не может "найти себя" в этом большом сложном мире.

Спинраза – это первый в мире препарат для лечения СМА, который был одобрен FDA в декабре 2016г для всех возрастов и типов СМА без каких-либо ограничений, далее был одобрен и Европейским медицинским агентством (ЕМА) для патогенетической терапии спинальной мышечной атрофии, зарекомендовавший себя как в условиях реальной клинической практики в течение длительного времени, так и по результатам клинических исследований широкого круга пациентов. В настоящее время по препарату Спинраза собран наибольший объем клинической информации по спинальной мышечной атрофии (информация с офиц.сайта «Янссен», подразделение фармацевтических товаров ООО «Джонсон & Джонсон»).


Почему о СМА стали говорить только в последние полгода

Заболевание не ново, но с появлением надежды на исцеление, у больных СМА и или их родителей появилась зримая мечта, цель. Спинраза. При регулярной терапии Спинраза останавливает развитие СМА и стабилизирует состояние больного. Чем раньше пациент начинает терапию, тем эффективней будет лечение. Спинраза выпускается в дозировке 1 ампула – 5 мл (12 мг) для интратекального введения (люмбальная пункция в спинной мозг). В первый год необходимо сделать 6 инъекций (по инструкции препарата режим введения лечения: 0 (первый день лечения), 14, 28, 63 день лечения) и далее – раз в 4 месяца в течение всей жизни. И только спустя почти 3 года, 16 августа 2019 г. в России был зарегистрирован препарат Нусинерсен (торговое наименование Спинраза).

Не было бы столько разговоров о СМА, если бы не стоимость лечения от этого коварного заболевания. На сегодняшний день стоимость одной ампулы препарата Нусинерсен составляет 125 тыс. долларов. Учитывая нынешнюю ситуацию с ростом валюты, лечение составляет почти 60 млн рублей в первый год, 30 млн каждые последующие. Несложно понять, что таких денег у больных СМА и их родителей нет. Но ряд законов РФ об охране здоровья гласят о бесплатной гарантированной медицинской помощи независимо от стоимости лечения. Именно знание правовой сферы может помочь в получении многомилионного лечения. Но у обычной семьи, в которой ребёнок болен СМА, нет возможности вести судебное дело с помощью высококвалифицированных специалистов, чтобы добиться положительного решения суда об обеспечении лечения.

Несмотря на то, что человеческая жизнь бесценна, жизнь больных СМА имеет цену с многочисленными нулями, ведь без должного лечения ребёнок будет жить, наблюдая за жизнью сквозь горизонтальную призму, не имея возможности самостоятельно встать, пойти куда захочется, да даже просто самостоятельно одеться или налить себе стакан воды, держать ложку и есть обычную пищу, а в конечном итоге не будет возможности самостоятельно сделать вдох и выдох.

Для семей, где есть больной СМА, появился шанс добиться бесплатного лечения
Семьям СМА помогает получить лечение основатель и учредитель фонда "Помощь семьям СМА" Александр Александрович Курмышкин (врач-невролог, кандидат медицинских наук). Он со своей командой помогает добиваться лечения для семей СМА из разных регионов страны, опираясь на законы об охране здоровья граждан РФ.

С помощью А.А. Курмышкина и его команды улучшилась ситуация с закупкой Спинразы в регионах. Уже ряд детей (и один совершеннолетний) начали терапию препаратом Спинраза, благодаря слаженной работе сотрудников фонда. Ещё в июле 2019 года в Тамбове было открыто первое судебное дело ещё до регистрации препарата, не побоявшись сложностей А.А. Курмышкин начал бороться на тот момент за ещё незарегистрированный в России препарат. Было 7 судебных заседаний, сложность была не только в том, что препарат был не зарегистрирован, но и в том, что в семье помимо ребёнка больного СМА, было ещё 4 детей, мама пациента не могла присутствовать на заседаниях, потому что состояние сына непрерывно ухудшалось, его перевели в Москву и она все время была рядом с больным ребенком. Отец тоже мог участвовать в судебном процессе только эпизодически, т.к. на его опеке было четверо их здоровых детей, а отлучаться на заседания за 140 км от Тамбова было не всегда возможно.

Именно по этим причинам А.А. Курмышкин на суде выступал по доверенности родителей. После первого опыта с получением лекарственной терапии от СМА фондом "Помощь Семьям СМА" были выиграны суды в Калуге, Барнауле, Краснодаре, позднее еще 3 в Калуге, 3 в Челябинске, 2 в Казани, 1 в Омске и 1 в Великом Новгороде.

Итого на конец марта на счету фонда "Помощь Семьям СМА" 14 выигранных судов, и все с немедленным исполнением. На сегодняшний день 13 детей и 1 взрослый получают лечение по решению суда, ещё несколько детей получают лечение без судов, благодаря слаженной работе адвокатов фонда и его учредителя.


Почему в России не лечат больных СМА без суда

В настоящее время в России отсутствует маршрутизация обеспечения больных СМА препаратом Спинраза на федеральном уровне, т.к. препарат не входит в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов (ЖНВЛП). Именно по этой причине многие родители детей со СМА не могут получить даже Назначение препарата по жизненным показаниям, всё потому что на практике врачи и руководители местных поликлиник придают невероятную значимость перечню ЖНВЛП и боятся назначать лекарственные препараты, не входящие в этот перечень, хотя законодательно пациенту можно назначать препарат, который не входит в список ЖНВЛП и даже если лекарство не зарегистрировано, ведь это жизнь человека, его здоровье, охраняемое законами РФ. На деле родители детей со СМА сталкиваются с повсеместным страхом сотрудников здравоохранения провести врачебную комиссию и обосновать необходимость назначения лекарственного препарата, ссылаясь на незнание нового препарата, отсутствия стандартов лечения СМА, отсутствия опыта применения и отсутствия Спинразы в перечне ЖНВЛП.

У больных СМА нет времени ждать

Крик родителей, волонтёров в соцсетях, в СМИ с мольбой помочь детям со СМА дошёл до депутатов Госдумы, которые пытаются внести законопроект о включении Спинразы в перечень ЖНВЛП на 2021год. Но у детей и взрослых со СМА нет времени ждать, каждый день у них отмирают тысячи мотонейронов, простыми словами - ежедневно, ежесекундно атрофируются мышцы всего тела, которые необходимы для самых важных функций - движения, питания, дыхания. Если человек будучи без ноги или даже двух; без слуха или зрения может жить, то человек, у которого Спинальная мышечная атрофия, без лечения не сможет сделать даже вдох, чтобы жить.

Именно поэтому деятельность фонда «Помощь Семьям СМА» в лице А.А.Курмышкина и его
фонда направлена на скорейшее получение лекарства от коварного жизнеугрожающего
заболевания.